Iminochap
Une thérapie par chaperons pharmacologiques pour soigner les patients atteints de la maladie de Pompe
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Avantages concurrentiels
Une thérapie par chaperons pharmacologiques (PCT) avec pour avantages :
- 1er traitement disponible par voie orale pour la maladie de Pompe
- Réduction du coût de traitement par rapport à la Traitement à vie par Enzyme Substitutive (TES)
- Meilleure biodisponibilité / biodistribution dans les tissus, y compris dans le système nerveux central
- Réduction des effets indésirables et amélioration de la qualité de vie des patients
Opportunités de marché
- Maladie de Pompe
- Maladie rare
- Chaperons pharmacologiques
- Petites molécules
Stade de développement
L’activité de chaperon spécifique et sélectif de la GAA a été démontrée in vitro et ex vivo sur fibroblastes de patients, la prochaine étape est la validation de POC in vivo, sur souris.
TRL3
Partenariat recherché
Maturation (via la SATT Linksium)
Propriété intellectuelle
1 brevet déposé (n° dépôt WO2021214245)
Chercheur / Laboratoire
Sandrine PY / DCM
Présentation
La maladie de Pompe est une maladie génétique rare, nécessitant un traitement à vie par enzyme substitutive (TES) administré en IV. Elle est provoquée par un défaut ou une mutation de l’enzyme lysosomale α-glucosidase acide (GAA) entraînant des myopathies graves des muscles squelettiques et du cœur.
Nous avons identifié une nouvelle classe de petites molécules ayant la capacité de se lier spécifiquement et sélectivement à la GAA afin de la stabiliser dans sa conformation optimale et accroître ainsi son activité dans les lysosomes.
Applications
Un traitement de la maladie de Pompe par voie orale permettrait de sauver des vies dans les cas où la TES est inefficace. De plus, en combinaison avec la TES, il permettrait de diminuer les fortes doses d’enzyme administrées et d’espacer les perfusions, pour réduire les effets secondaires et améliorer la qualité de vie des patients.
Contacts
7 Allée Palestine
38610 Gières
Tél : +33 (0)4 56 52 04 30
E-mail : contact@floralis.fr
