CURE HD : Un traitement « neuro-prometteur » pour la maladie de Huntington

Frédéric Saudou, Directeur du laboratoire GIN et PU-PH¹, et Sandrine Humbert, Directrice de Recherche²,  travaillent depuis de nombreuses années pour mieux comprendre les mécanismes responsables de la maladie de Huntington (HD) et identifier des thérapies pour la traiter. Accompagnés par Floralis, ils ont pour ligne de mire la création d’une start-up afin de développer un traitement neuroprotecteur innovant.

Des tests et des résultats prometteurs

En France, cette maladie neurodégénérative touche environ 6 000 personnes. 12 000 porteurs du gène muté responsable de la maladie sont provisoirement indemnes de signes cliniques, mais seront touchés dans les années à venir. À l’instar des maladies d'Alzheimer ou de Parkinson, elle se caractérise par des troubles cognitifs, psychiatriques et des mouvements incontrôlés.

L’une de ses particularités est la dysfonction du circuit corticostriatal, une sorte d’autoroute qui connecte deux régions du cerveau, le cortex et le striatum. Cette anomalie conduit à la dégénérescence neuronale, notamment en impactant le transport d’une molécule essentielle à la survie des neurones : le BDNF³. L’équipe scientifique a identifié une enzyme importante qui régule ce transport, puis un traitement qui aide à le rétablir, améliorant la survie des neurones. Les tests sur cellules humaines sont prometteurs⁴.  Les chercheurs visent aujourd’hui une validation préclinique de ce traitement neuroprotecteur.

Un projet phare pour Floralis

Depuis 2016, les équipes de Floralis sont mobilisées pour assurer le meilleur transfert du projet : évaluation du potentiel économique, définition de la stratégie de valorisation, consolidation de la propriété industrielle et recherche de financements. Cure HD a ainsi obtenu des fonds de pré-maturation (Idex) puis de maturation (SATT Linksium). La création d’une start-up assurera le développement clinique du traitement afin d’en faire bénéficier les patients le plus rapidement possible.

¹ Professeur des universités-praticien hospitalier Université Grenoble Alpes/CHU Grenoble Alpes

² GIN - Inserm U1216/UGA/CHUGA

³ Brain-Derived Neurotrophic Factor

⁴ Étude publiée dans la revue Science Advances - Mars 2021

Pour plus d’informations

https://www.univ-grenoble-alpes.fr/actualites/a-la-une/actualites-recherche/maladie-de-huntington-un-espoir-de-traitement-pour-proteger-le-cerveau-840892.kjsp?RH=1573725981688

Source

Increasing brain palmitoylation rescues behavior and neuropathology in Huntington disease mice

Amandine Virlogeux^a/*, Chiara Scaramuzzino^a/*, Sophie Lenoir^a, Rémi Carpentier^a, Morgane Louessard^b, Aurélie Genoux^a, Patricia Lino^b, Maria-Victoria Hinckelmann^a, Anselme L. Perrier^b/c, Sandrine Humbert^a and Frédéric Saudou^a

^a Univ. Grenoble Alpes, Inserm, U1216, CHU Grenoble Alpes, Grenoble Institut Neuroscience, GIN, 38000, Grenoble, France.

^b INSERM U861, UEVE, I-STEM, AFM, 91100, Corbeil-Essonnes, France.

^c Commissariat à l’Énergie Atomique et aux Énergies Alternatives (CEA), Direction de la Recherche Fondamentale, Institut François Jacob, Molecular Imaging Center (MIRCen), CNRS UMR 9199, Université Paris-Saclay, 92265, Fontenay-aux-Roses, France.

* These authors contributed equally to this work.

Contact chercheur

Frédéric Saudou

PU-PH UGA, CHUGA

Directeur du GIN

Responsable équipe « Dynamiques intracellulaires et neurodégénérescence »

Téléphone: +33 4 56 52 05 14

Portable: +33 6 78 08 13 58